• 모구 형질세포양 수지상세포 종양(BPDCN) 환자들에게 중요한 발견을 담은 2건의 구두 발표를 포함하여 총 5개의 초록에 걸친 데이터 공개
• BPDCN은 피부, 골수, 혈액에 주로 영향을 미치는 매우 공격적인 희귀 혈액암

이탈리아 피렌체 및 뉴욕, 2025년 11월 25일 -- 세계적인 제약·진단 기업인 메나리니 그룹(Menarini Group)과 메나리니 그룹의 전액 출자 자회사이자 암 환자들에게 혁신적인 종양 치료제를 제공하는 데 주력하는 스템라인 테라퓨틱스(Stemline Therapeutics)가 오늘 12월 6일부터 9일까지 올랜도에서 열리는 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례 학술대회에서 ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs) 관련 신규 데이터를 발표한다고 밝혔다.

발표 중에는 tagraxofusp, azacitidine, venetoclax 3제 요법 결과를 다루는 구두 세션이 포함된다. 이 요법은 높은 반응률과 이식 전 단계(bride to transplant) 도달률, 그리고 내약성을 함께 보여 모구 형질세포양 수지상세포 종양(blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm, BPDCN) 환자에서 의미 있는 결과를 입증했다.

엘친 바커 에르군(Elcin Barker Ergun) 메나리니 그룹 최고경영자(CEO)는 "메나리니 스템라인은 치료가 특히 어려운 암 환자의 삶을 변화시키기 위한 노력을 꾸준히 이어가고 있다"며 "이번 데이터는 tagraxofusp가 BPDCN 치료에서 단독요법과 병용요법 모두 중요한 역할을 할 수 있음을 보여줄 뿐 아니라, 더 효과적인 치료 옵션이 절실한 다른 공격적 혈액암에서도 잠재적 활용 가능성을 확인했다"라고 말했다.

메나리니 그룹/스템라인 테라퓨틱스의 향후 발표 및 공개 자료는 아래에서 확인할 수 있다:

미국 혈액학회(ASH) 연례회의 2025

* 표시는 연구자 후원 연구 또는 공동 연구

ELZONRIS는 2018년 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 BPDCN 치료제로, 성인 및 2세 이상 소아 환자 중 치료 경험이 없는 환자와 치료 이력이 있는 환자 모두를 대상으로 승인을 받았다. 2021년 1월에는 유럽연합 집행위원회(European Commission)에서도 승인을 받았다.

BPDCN에 대하여

모구 형질세포양 수지상세포 종양(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm, BPDCN)은 피부, 골수, 혈액에 주로 발생하는 매우 공격적인 희귀 혈액암입니다. 또한 림프절, 비장, 간, 중추신경계 등 다른 신체 부위에도 영향을 미칠 수 있다. 환자의 약 85%~90%가 BPDCN의 첫 징후로 피부 병변을 경험한다. BPDCN은 인종과 지역에 관계없이 전 세계적으로 발생하며, 전 세계 유병률은 인구 10만 명당 0.4~0.5명 수준으로 추정된다. 남녀 모두에게 발생하지만, 전체 사례의 약 75%가 남성에게서 나타나며 발병 중앙값 연령은 60~70세다. BPDCN 암세포의 주요 특징은 세포 표면에 CD123 단백질이 매우 높게 발현된다는 점이다. 따라서 CD123은 중요한 진단 마커일 뿐만 아니라 암세포를 직접 공격하는 정밀 치료의 주요 표적이 된다.

ELZONRIS® (tagraxofusp-erzs)에 대하여

미국 적응증: ELZONRIS(tagraxofusp-erzs)는 성인 및 2세 이상 소아 환자의 BPDCN 치료에 사용하는 처방 의약품이다.

미국 내 전체 처방 정보는 www.elzonris.com에서 확인할 수 있다.

중요 안전 정보, ELZONRIS®

박스 경고: 모세혈관 누출 증후군

• 모세혈관 누출 증후군(CLS)은 ELZONRIS 투여 환자에게서 발생할 수 있으며, 생명을 위협하거나 치명적일 수 있다. CLS의 징후와 증상을 면밀히 모니터링하고, 권고된 조치를 취해야 한다.

경고 및 주의 사항

모세혈관관 누출 증후군

ELZONRIS로 치료받은 환자에서 생명을 위협하거나 치명적인 사례를 포함한 모세혈관 누출 증후군(CLS)이 보고됐다. 임상시험에서 ELZONRIS를 투여받은 환자의 전체 CLS 발생률은 53% (65/122명)였으며, Grade 1 또는 2가 43% (52/122명), Grade 3이 7% (8/122명), Grade 4가 1% (1/122명), 사망 사례는 4건(3%)이었다.
발현까지의 중앙값은 4일(범위: 1~46일)이었고, 5명을 제외한 모든 환자가 1주기(Cycle 1)에 증상을 경험했다.

ELZONRIS 치료 시작 전, 환자의 심장 기능이 적절한지, 혈청 알부민 수치가 3.2 g/dL 이상인지 확인해야 한다. 투약 기간 동안 각 ELZONRIS 용량 투여 전 혈청 알부민을 측정하고, 이후 임상적으로 필요한 경우 추가 측정을 시행해야 한다. 또한 체중 증가, 새롭게 발생하거나 악화되는 부종(폐부종 포함), 저혈압, 혈역학적 불안정성 등 CLS의 다른 징후 및 증상도 평가해야 한다.

과민반응

ELZONRIS는 중증 과민 반응을 일으킬 수 있다. 임상시험에서 ELZONRIS를 투여받은 환자의 43% (53/122명)에서 과민 반응이 보고됐으며, Grade 3 이상 중증 반응은 7% (9/122명)이었다. 환자의 5% 이상에서 보고된 과민 반응 표현형은 발진, 가려움, 구내염 등이었다. ELZONRIS 투여 중 환자를 과민 반응 여부에 대해 모니터링해야 하며, 과민 반응이 발생하면 투여를 즉시 중단하고 필요한 경우 지지 치료를 제공해야 한다.

간독성

ELZONRIS 치료는 간 효소 상승과 관련이 있다. 임상시험에서 ALT 상승은 79% (96/122명), AST 상승은 76% (93/122명)에서 보고됐다. Grade 3 ALT 상승은 26% (32/122명), Grade 3 AST 상승은 30% (36/122명), Grade 4 AST 상승은 3% (4/122명)에서 보고됐다. 대부분의 간 효소 상승은 1주기(Cycle 1)에서 발생했으며, 용량 중단 후 회복 가능했다.

ELZONRIS 투여 전마다 ALT(알라닌아미노전달효소)와 AST(아스파르테이트아미노전달효소) 수치를 모니터링해야 한다. 트랜스아미나제(AST/ALT) 수치가 정상 상한치의 5배 이상으로 증가한 경우, ELZONRIS 투여를 일시 중단해야 하며, 정상화되거나 이상이 해결되면 치료를 재개한다.

이상 반응

가장 흔한 이상 반응(발생률 ≥ 30%)은 모세혈관 누출 증후군(CLS), 메스꺼움, 피로, 발열, 말초 부종, 체중 증가다. 가장 흔한 임상 수치 이상(발생률 ≥ 50%)은 알부민 감소, 혈소판 감소, 헤모글로빈 감소, 칼슘 감소, 나트륨 감소, 그리고 포도당 증가, ALT 증가, AST 증가다.

전체 내용은 박스 경고를 포함한 전체 처방 정보를 참고한다.

의심되는 이상 반응은 스템라인 테라퓨틱스(1-877-332-7961), FDA(1-800-FDA-1088, www.fda.gov/medwatch)로 신고한다.

메나리니 그룹 소개

https://www.menarini.com/메나리니 그룹(Menarini Group)은 약 47억 달러 규모의 매출과 17000명 이상 직원을 보유한 세계적인 제약 및 진단 기업이다. 메나리니는 심장학, 종양학, 폐학, 위장병학, 감염병, 당뇨병학, 염증 및 진통을 위한 제품을 통해 충족되지 않은 의료 수요가 높은 치료 분야에 중점을 두고 있다. 18개 생산 시설과 9개 연구·개발 센터를 운영하며, 메나리니의 제품은 전 세계 140개국에서 판매되고 있다. 자세한 정보는 www.menarini.com에서 확인할 수 있다.

스템라인 테라퓨틱스 소개

스템라인 테라퓨틱스(Stemline Therapeutics, Inc.)는 메나리니 그룹의 전액 출자 자회사로, 혁신적인 종양 치료제를 환자에게 제공하는 데 초점을 둔 상업 단계 바이오의약품 기업이다. 스템라인은 최소 한 가지 내분비 요법 후 질병이 진행된 에스트로겐 수용체(ER) 양성, 인간 표피 성장 인자 수용체 2(HER2) 음성, ESR1 변이 진행성 또는 전이성 유방암을 앓는 폐경 후 여성 또는 성인 남성 치료제로 지정된 경구용 내분비 요법제인 엘라세스트란트(elacestrant)를 상업화하고 있습니다. 이 제품은 미국, 유럽 및 기타 글로벌 지역에서 판매되고 있다. 또한 스템라인은 모구 형질세포양 수지상세포 종양(BPDCN)이라는 공격적 혈액암 환자를 대상으로 하는 CD123 표적 치료제인 tagaxofusp-erzs를 미국, 유럽 및 기타 지역에서 상업화하고 있으며, 다발골수종 치료를 위한 selinexor(XPO1 억제제)도 유럽에서 판매하고 있다. 아울러 스템라인은 유방암 및 혈액암 적응증에서 각각 elacestrant 및 tagraxofusp의 적응증 확대 연구를 다수 진행 중이며, 다양한 고형암 및 혈액암에 대한 추가 약물 후보 물질의 광범위한 임상 파이프라인을 보유하고 있다.